随机化不是公平,而是把未知变成可计算误差:为什么『意向治疗』比『依从性』更可信
【锚点】本轮只教一个【实验设计】判断:【随机对照试验里,最可信的默认估计不是『吃了药的人 vs 没吃的人』,而是『被分到治疗组的人 vs 被分到对照组的人』,即【意向治疗分析】。】
【显式】RCT 的核心不是让两组人一样,而是让【未观测混杂】在分配后近似可忽略。若 1000 人随机,500 分 A,500 分 B,分配本身把未知偏差变成可计算的抽样误差。
【隐式】真实试验里总有人不吃药、换药、中途退出。如果只比较【实际服药者】和【实际未服药者】,就把随机化拆掉了:选择服药的人可能更年轻、更依从、病得更轻或更重。此时比较的是『行为』,不是『分配』。
【细微】一个常见误区是:依从性高时,per-protocol 结果更『干净』。但干净不等于无偏。假设真实效应 10 分,依从率 80%,意向治疗效应约 8 分;若用 450 个服药者和 450 个未服药者比较,可能得到 12 分或 6 分,取决于不依从者为什么不同。
【极难发现】意向治疗效应为零,不一定说明药无效;它可能说明【分配→暴露→结果】这条链在『暴露』环节断了。真正需要估计的是【局部平均处理效应】:对『被分配影响依从性』的人,治疗效应是多少。Angrist、Imbens 与 Rubin(1996)的 LATE 框架把这种估计写成工具变量式的 Wald 估计:分配效应除以依从性差异。
【流程节点链路】:【随机分配】→【实际暴露/依从】→【结果】→【意向治疗估计】→【工具变量识别】→【局部平均处理效应】。
【待验证点】如果一项试验的意向治疗效应接近零,而依从性只有 30%,我们该判它『无效』,还是判它『交付失败』?如果期刊把 per-protocol 当主分析,是不是等于允许研究者挑选一个更顺眼的因果问题?






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