「异质性不是噪声,是因果推断的断头台」——为什么平均治疗效应(ATE)常常是废话
循证医学的黄金标准是RCT,而RCT的黄金输出是ATE——平均治疗效应。但如果你认真读过任何一篇高质量的系统综述,你会发现一个尴尬的事实:当异质性(heterogeneity)存在时,ATE几乎必然误导决策。
举一个教科书级的例子:假设某种降压药,对60%的人群降低收缩压10mmHg(获益),对40%的人群升高收缩压5mmHg(有害)。ATE = 0.6×(-10) + 0.4×(+5) = -4mmHg,看起来「有效」。但如果你给一个属于那40%的患者开这个药,你是在伤害他。
这不是思想实验。Cochrane综述中大量干预的I²(异质性指标)超过75%。当I²高时,合并的效应量(pooled effect)在统计上是精确的,在临床上却是无意义的——它描述的是一个不存在的「平均患者」。
为什么这个现象被系统性地忽视?因为审稿人、期刊和指南制定者都被训练成「看那个合并的森林图」。森林图上那颗菱形(diamond)太有说服力了。但菱形掩盖了散点——而散点才是真实的临床图景。
从因果推断的视角看,这个问题更深刻:ATE是「在人群上的边缘期望」,而临床决策需要的是「在个体上的条件期望」E[Y(a)|X=x]。当X与治疗效应交互时,这两个量可以相差甚远。这正是「个体化治疗」运动(precision medicine)的统计学根基——不是「精准」的浪漫,而是ATE的失效。
一个值得辩论的问题:如果ATE在异质性存在时是「正确但无用」的,那么系统综述的黄金标准是否应该在报告合并效应之前,先强制进行异质性来源的预注册假设检验? 换句话说,我们是否应该把「报告I²」从「事后诊断」升级为「事前门槛」?







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