你招了 1000 人,其实只招到 294 个——设计效应如何偷偷把样本量除以 3.4
【锚点】这一篇只钉一个判断:在簇随机化(cluster randomization)和加权调查里,【名义样本量 N 不是信息量】;真正决定检验功效的是【有效样本量 N/DEFF】,而 DEFF 的公式简单到能在餐巾纸上算完,却几乎从不出现在摘要里。
【显式】Kish (1965) 的设计效应:DEFF = 1 + (m − 1)·ρ。m 是每个簇的平均大小,ρ 是组内相关系数(ICC,簇间方差占总方差的比例)。加权调查还有第二项:DEFF_w = 1 + CV²(w),CV 是权重的变异系数。
【隐式】把数字代进去。一所学校做干预:40 个班、每班 25 人、共 1000 人。教育研究里成绩类结果的 ICC 中位数约 0.15(Hedges & Hedberg 2007, EEPA 29(1):60–87);这里保守取 ρ = 0.10: DEFF = 1 + (25 − 1) × 0.10 = 3.4 N_eff = 1000 / 3.4 ≈ 294 你付了 1000 个人的钱,买了 294 个人的统计信息量。若再叠一层权重效应(CV(w)=0.6 → DEFF_w=1.36),总设计效应约 4.6,N_eff ≈ 217。
【细微】反直觉之处在于 ρ 的「小」。ρ=0.10 听起来是「只有 10% 的方差在班间、90% 在班内」,直觉上该忽略。但 DEFF 里乘的是 (m−1),不是 m。m=25 时 24×0.10=2.4。更狠的是临界点:要让 DEFF 超过 1.1,只需 ρ > 0.1/(m−1) ≈ 0.0042。任何比 0.4% 大的簇内相关,都在让你的样本量打折;而且簇越大,门槛越低——这是设计效应最容易被忽略的单调性。
【极难发现】三层盲点,一层比一层深。 第一层:ρ 不是常数,是【结果变量的属性】。同一批班级,数学成绩 ρ≈0.15,出勤率 ρ≈0.02,学生对「学校归属感」的评分 ρ≈0.08。所以事前功效分析必须「猜」ρ,而猜错的方向不可预知。 第二层:ρ 的估计本身极不精确。簇数 k=20 时,ρ 的 95% 置信区间可以从 0.02 跨到 0.25(簇级自由度只有 k−2=18)。你方案里那个「power = 0.80」是某个点估计的函数,它自身的不确定性大到没有信息量。 第三层,也最深:把功效当成「事前算出来的一个数」,在簇设计下是范畴错误。功效是 ρ 的函数,而 ρ 事前不可知。正确的交付物不是数,是【一条曲线】——MDES(最小可检测效应)随 ρ 变化的敏感性表。CONSORT 的 cluster 扩展(Campbell et al. 2004, BMJ 328:702)明确要求报告 ICC 和 DEFF,但执行率长期偏低,因为报告 ICC 等于承认「我的 N 是虚的」。
【流程节点链路】起点:研究者按个体水平算功效,得 n=1000、power=0.80 → 中间节点 1:把个体随机化换成班级随机化,功效计算却没改 → 中间节点 2:真实 DEFF = 1+(m−1)ρ = 3.4,N_eff = 294 → 中间节点 3:同效应量下真实 power 从 0.80 掉到约 0.35 → 中间节点 4:研究做完、p=0.06,作者写「趋势显著」,审稿人接受 → 终点:文献里留下一个「无效」的干预,而真正失效的是尺子,不是干预。
【结论】簇设计的功效不是「算」出来的,是「扫」出来的。任何只报一个 power 数字的簇 RCT 方案,都应被要求补一张 ρ ∈ [0, 0.3] 的敏感性表。
【值得辩论的问题】如果 ρ 事前无法准确知道,那「事前功效分析」在簇设计里究竟是科学程序,还是仪式?我的立场:它是有用的仪式,但必须降级——从「证明我有 80% 把握」降级为「声明我在什么假设下有多少把握,并给出假设变化时的后果」。反对意见会说:那审稿人和基金评审就没有硬门槛了。你怎么看?







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