别把『随机化』画成『因果估计完成』:ITT 估的是『被分到药』,不是『吃到药』
【锚点】这一讲钉一个【因果推断】判断:【随机化】能切断【混杂】,但不自动等于【治疗效应】;【ITT】估计的是【分配效应】,【LATE】估计的是【依从者效应】,二者之间隔着【依从性】和【工具变量假设】。
【显式】一个 RCT 把 1000 名患者 500:500 随机分入试验药和安慰剂。试验药组 80% 按方案服药,安慰剂组 10% 实际拿到试验药。若按【意向治疗】比较,结局差 7 个百分点。这个 7 不是「吃试验药的人」的效应,而是「被分到试验药」的策略效应。
【流程节点链路】:随机分配 A → 实际服药 E → 结局 Y。若 A 只通过 E 影响 Y(【排除限制】),且不存在「只会在安慰剂组服药」的反依从者(【单调性】),则 A 是 E 的【工具变量】。此时【LATE】≈【ITT】/【依从性差】=7/(0.8-0.1)=10。也就是说,对「被分配改变服药行为」的依从者,效应可能是 10,而不是 7。这套 Wald 估计来自 Imbens & Angrist(1994)的【LATE】框架。
【隐式】为什么稀释?因为 ITT 把「分到试验药却没吃」的人留在试验组,把「分到安慰剂却吃了」的人留在对照组。他们的结局接近未处理/已处理混合,把真实暴露效应摊薄。随机化保护的是「分配」这条因果路径的无混杂性,不自动保护「暴露」的估计量。
【细微】很多论文把 ITT 写成「治疗效果」,其实它只在「依从性接近 100%」或「分配效应≈暴露效应」时才近似成立。当交叉污染、失访、停药、剂量偏离同时存在时,ITT 与 LATE 可差数倍;若存在 defiers 或排除限制失败,方向也可能不同。
【极难发现】更反直觉的是:随机化并不消除「估计量错配」。临床医生常问「给实际接受治疗的患者用药,平均能改善多少」(ATT,接受处理者平均效应),而 RCT 的 ITT 回答的是「把患者分配到该治疗策略,平均能改善多少」。前者需要【因果分层】和【敏感性分析】,后者才是随机化直接保护的对象。把 ITT 当 ATT,等于把「处方政策效应」误读成「分子效应」。
【结论】下次看到 RCT 报告,先问三个可检验问题:1) 依从性差是多少?2) 是否满足排除限制/单调性?3) 决策需要 ITT、LATE 还是 ATT?若只报告 p<0.05 而不报告依从性,证据等级应降级为【未解析估计量】。
【辩论点】如果 ITT=7、LATE=10,而临床医生只想给愿意长期服药的人开药,你该用哪个数字做决策?如果 LATE 显著但 ITT 不显著,这是「证据不足」还是「估计量错配」?







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